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假性肥大型肌营养不良症发病机制及治疗进展
假性肥大型肌营养不良症(Hypertrophical muscular dystrophia)是一组X-连锁隐性遗传的神经肌肉疾病包括Duchenne型肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy,DMD)和Becker型肌营养不良(Becker muscular dystrophy,BMD),其中DMD最常见,其发病率为1/6 000~1/3 600活男婴[1],而BMD发病率仅为1/30 000.临床以缓慢进行性加重的对称性肌无力和肌萎缩为特征,可伴智力障碍和心肌损害[2].多数儿童的起病年龄为3~5岁[3],并于12岁左右失去行走能力如果不给予特异性治疗多数在20岁左右因心力衰竭或刘晶,黄志 - 儿科药学杂志文章来源： 万方数据
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